Ten typ choroby nerek charakteryzuje się wysokim wskaźnikiem niepowodzeń i wysokim współczynnikiem przeżycia!

Rzadkie choroby nerek to grupa niezwykle rzadkich chorób, które poważnie zagrażają życiu i zdrowiu pacjentów. Chociaż pacjenci z rzadkimi chorobami nerek stanowią jedynie 5%-10% populacji osób z przewlekłą chorobą nerek, stanowią oni ponad 25% pacjentów poddawanych terapii nerkozastępczej, takiej jak dializa lub przeszczep nerki.

Kliknij, aby Cistanche na chorobę nerek

W niedawnym badaniu opublikowanym w czasopiśmie The Lancet przeprowadzono analizę podłużną danych pacjentów z brytyjskiego krajowego rejestru rzadkich chorób nerek (RaDaR) i stwierdzono, że u pacjentów z rzadkimi chorobami nerek ryzyko niewydolności nerek jest znacznie wyższe niż u pacjentów z przewlekłą chorobą nerek, ale ich wskaźniki przeżycia są nieoczekiwane. Ziemia jest wysoka. Odkrycie to podważa tradycyjne rozumienie przewlekłej choroby nerek i dostarcza nowych pomysłów i wskazówek dotyczących poprawy rokowania pacjentów z rzadkimi chorobami nerek.

Rzadka choroba nerek: grupy wysokiego ryzyka ukryte w powszechnej przewlekłej chorobie nerek

Przewlekła choroba nerek to ogólny termin obejmujący upośledzenie czynności nerek spowodowane różnymi przyczynami. Można go podzielić na etapy 1-5 w zależności od poziomu współczynnika filtracji kłębuszkowej (eGFR). Etapy 3-5 reprezentują umiarkowaną do ciężkiej niewydolność nerek, dotykającą 6,1% osób w wieku powyżej 16 lat i 32,7% osób w wieku powyżej 75 lat w Wielkiej Brytanii. Cukrzyca i nadciśnienie są najczęstszymi przyczynami przewlekłej choroby nerek w stadium 3 w krajach o wysokich i średnich dochodach.

Choroby rzadkie definiuje się jako dotykające mniej niż 200000 osób (standardy amerykańskie) lub ze wskaźnikiem zachorowalności mniejszym niż 1/2000 (standardy europejskie). Około 80% chorób rzadkich to choroby genetyczne.

Zgodnie z definicją globalnych wyników poprawy stanu zdrowia nerek (KDIGO) rzadkie choroby nerek obejmują ponad 150 chorób, a częstość ich występowania w populacjach europejskich i amerykańskich szacuje się na 60-80 przypadków na 100000 osób. U ponad połowy dzieci i młodzieży w wieku poniżej 20 lat poddawanych terapii nerkozastępczej rozwija się rzadka choroba nerek.

W przeciwieństwie do wczesnej przewlekłej choroby nerek, różne rzadkie formy kłębuszkowego zapalenia nerek (które łącznie stanowią duży odsetek) również występują częściej u dorosłych otrzymujących terapię nerkozastępczą niż powszechne przewlekłe choroby nerek, takie jak cukrzyca. Przyczyna tej różnicy jest niejasna, ale może być związana z wolniejszym pogarszaniem się czynności nerek i większym ryzykiem śmierci u niewyselekcjonowanych osób z przewlekłą chorobą nerek.

Co więcej, chociaż dane populacyjne wskazują na różnice w pogorszeniu się czynności nerek między mężczyznami i kobietami, różnice między płciami u pacjentów z rzadkimi chorobami nerek oraz walidacja narzędzi przewidywania ryzyka niewydolności nerek (takich jak równanie ryzyka niewydolności nerek) w niewyselekcjonowanych populacjach z przewlekłą chorobą nerek Niewiele wiadomo na temat wpływu tego zjawiska u pacjentów z rzadkimi chorobami nerek.

Dlatego istnieje pilna potrzeba lepszego zrozumienia postępu rzadkich chorób nerek oraz prognoz dotyczących nerek i przeżycia pacjentów. Pomaga to nie tylko w dokładniejszej ocenie prognostycznej, ale także stanowi punkt odniesienia przy planowaniu zasobów medycznych i określa najlepszy moment na wprowadzenie nowych interwencji terapeutycznych w celu opóźnienia postępu niewydolności nerek, zmniejszając w ten sposób ogólne obciążenie niewydolnością nerek dla zdrowia populacji.

Szybko pojawiają się innowacyjne metody leczenia rzadkich chorób nerek, takie jak nowy lek budezonid w postaci tabletek o przedłużonym uwalnianiu na nefropatię IgA. Dlatego pilnie potrzebne są rzeczywiste, historyczne i aktualne dane prognostyczne dotyczące rzadkich chorób nerek, aby ocenić dane dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności z badań klinicznych i zapewnić podstawę do modelowania ekonomicznego na potrzeby analiz opłacalności.

Jednakże w Chinach nefropatia IgA jest najczęstszą przewlekłą pierwotną kłębuszkową chorobą nerek i nie można jej uważać za rzadką chorobę nerek.

Brytyjski Krajowy Rejestr Rzadkich Chorób Nerek (RaDaR): największe na świecie badanie kohortowe rzadkich chorób nerek

W 2010 r. Brytyjskie Towarzystwo Nefrologiczne uruchomiło plan strategiczny dotyczący rzadkich chorób nerek, który obejmował utworzenie krajowego rejestru rzadkich chorób nerek (RaDaR).

Do chwili obecnej do badania RaDaR wzięło udział ponad 30000 pacjentów w 29 kategoriach chorób ze 108 ośrodków chorób nerek w Wielkiej Brytanii. Posiada łącza do transmisji danych z laboratoriami szpitalnymi i Brytyjskim Rejestrem Nerek, dzięki czemu może uzyskiwać informacje na temat rozpoczęcia terapii nerkozastępczej i zgonu. Zweryfikowane kluczowe dane dotyczące klinicznych punktów końcowych stanowią obecnie największe na świecie badanie rejestracyjne rzadkich chorób nerek.

W tym badaniu Lancet wykorzystano dane RaDaR do opisu klinicznej demografii, charakterystyki choroby oraz wyników leczenia nerek i przeżycia pacjentów z rzadkimi chorobami nerek w Wielkiej Brytanii.

W Chinach Narodowa Komisja Zdrowia wydała w 2019 r. „Zawiadomienie Biura Generalnego Narodowej Komisji Zdrowia w sprawie przeprowadzania rejestracji informacji dotyczących diagnostyki i leczenia przypadków chorób rzadkich”, w którym zobowiązała wszystkie miejscowości do zwracania uwagi na rejestrację diagnoz i leczenia informacje dotyczące leczenia przypadków chorób rzadkich. W przypadku nowo zdiagnozowanych przypadków należy je znaleźć, zarejestrować przykład. I wykonuj dobrą robotę w zarządzaniu organizacją, rejestrowaniu informacji i codziennym zarządzaniu.

Temat tegorocznego Światowego Dnia Nerek brzmi: „Zdrowie nerek dla wszystkich: promowanie sprawiedliwych usług medycznych i zoptymalizowanych praktyk leczenia uzależnień”. Uważa się, że przy silnym wsparciu kraju spersonalizowane leczenie pacjentów z rzadką chorobą nerek w moim kraju również będzie coraz skuteczniejsze. optymalizacja.

Ujawnia się historia naturalna 27 285 pacjentów z rzadką chorobą nerek

Do badania włączono 27 285 pacjentów z rzadką chorobą nerek, rekrutowanych w okresie od 18 stycznia 2010 r. do 25 lipca 2022 r. i obejmujących 28 typów chorób. Mediana czasu obserwacji od rozpoznania wyniosła 9,6 roku. Uczestnicy RaDaR charakteryzowali się znacznie wyższą 5--letnią skumulowaną częstością występowania niewydolności nerek w porównaniu z 2,81 milionami niebadanych przesiewowo pacjentów z przewlekłą chorobą nerek w Wielkiej Brytanii (28% w porównaniu z 1%, p.<0.0001), but better survival (standardized mortality rate 0.42, p<0.0001 ).

Wiek, w którym wystąpiła niewydolność nerek, wiek w chwili śmierci, czas od rozpoczęcia dializy do śmierci, czas od rozpoznania do osiągnięcia określonego progu eGFR oraz okno czasowe odpowiednie do udziału w terapeutycznych badaniach klinicznych (zdefiniowane jako ostatni eGFR większy lub równy 75 mL/min) wśród różnych rzadkich chorób nerek /1,73 m2 do pierwszego eGFR<30mL/min/1.73m2) and other aspects showed significant differences. The study reports in detail on renal and survival outcomes for each of the rare kidney diseases.

Jeśli chodzi o torbielowatość nerek, najczęstszą dziedziczną chorobą nerek jest autosomalna dominująca wielotorbielowatość nerek (ADPKD). Diagnozę pacjentów diagnozuje się zwykle po 40. roku życia, mediana przeżycia przekracza 70 lat, a współczynnik przeżycia 10--lat przez nerki wynosi 76%.

Natomiast autosomalna recesywna wielotorbielowatość nerek (ARPKD), która występuje w niemowlęctwie i wczesnym dzieciństwie, postępuje szybciej. U dzieci diagnozuje się średnio w wieku 8,7 lat, a leczenie nerkozastępcze wymagane jest w wieku 19,3 lat. Odsetek 10-rocznych przeżyć nerkowych wynosi tylko 66%.

Jeśli chodzi o choroby kłębuszkowe, średni wiek pacjentów z nefropatią IgA w chwili rozpoznania wynosił 40,4 lat, a ich eGFR spadł do 40 ml/min/1,73 m2. U prawie połowy (48%) wystąpiła mocznica w ciągu 10 lat, a okno czasowe badania klinicznego wynosiło tylko 4 lata.

Nefropatia błoniasta występuje zwykle u osób w średnim i starszym wieku. Średni wiek w chwili rozpoznania wynosi 56,8 lat. eGFR nadal wynosi 67,4 ml/min/1,73 m2. Współczynnik 10-letniego przeżycia nerek wynosi 77%. Okno czasowe badania klinicznego wynosi 11,2 lat. Mezangialne rozrostowe zapalenie nerek/glomerulopatia C3 (MPGN/C3G) również wiąże się ze złym rokowaniem ogólnym, a współczynnik przeżycia nerkowego 10--letniego wynosi 67%.

Inne choroby, takie jak mukowiscydoza, hiperoksaluria i inne rzadkie choroby nerek, również mają różny przebieg. Ogólnie ryzyko śmierci u pacjentów RaDaR z rzadką chorobą nerek w ciągu 5 lat jest ponad dwukrotnie większe niż w populacji ogólnej, a ryzyko śmierci u pacjentów dializowanych jest czterokrotnie większe niż w populacji ogólnej. Jednak w porównaniu z niepoddanymi badaniom przesiewowym pacjentami z przewlekłą chorobą nerek w stadium 3-5, u pacjentów z rzadką chorobą nerek ryzyko zgonu było o 58% niższe.

Rzadkie choroby nerek wymagają innej diagnostyki i strategii leczenia niż zwykłe przewlekłe choroby nerek

W oparciu o duże próbki danych RaDaR badanie to dostarcza wiarygodnych szacunków dotyczących szybkości pogarszania się czynności nerek, ryzyka niewydolności nerek i ryzyka śmierci w przypadku 28 rzadkich chorób nerek.

Wyniki pokazują, że ogólnie rzecz biorąc, pacjenci z rzadką chorobą nerek bardzo różnią się od ogólnej populacji pacjentów z przewlekłą chorobą nerek: są oni obarczeni większym ryzykiem progresji do mocznicy w ciągu 5 lat, ale żyją dłużej i częściej przeżywają podczas leczenia dializami, więc Wysoki odsetek całkowitej populacji wymagającej leczenia nerkozastępczego.

Warto zauważyć, że badanie wykazało, że u pacjentów z rzadką chorobą nerek postęp choroby był szybszy niż u niebadanych przesiewowo pacjentów z przewlekłą chorobą nerek, zwłaszcza u osób poniżej 65. roku życia, a istniejące modele ryzyka niewydolności nerek nie pozwalały dokładnie przewidzieć ich rokowania.

Różnorodność rokowania pomiędzy różnymi rzadkimi chorobami nerek podkreśla wartość kliniczną jasnej diagnozy: nie tylko wpływa ona na decyzje dotyczące leczenia, ale także umożliwia ocenę rokowania oraz identyfikację chorób i podgrup najbardziej potrzebujących nowych terapii. Wyniki badań są pomocne dla pacjentów w podejmowaniu świadomych decyzji, stanowią punkt odniesienia dla menedżerów i dostawców usług medycznych przy podejmowaniu decyzji, a także mogą stanowić podstawę dla badaczy do projektowania badań klinicznych.

Dane mogą również zapewnić wgląd w skuteczność istniejących metod leczenia i optymalny czas interwencji w trakcie choroby. Na przykład u pacjentów z cystynozą często diagnozuje się ją w młodym wieku (mediana 1,9 roku) i mają stosunkowo dobrą czynność nerek. Po leczeniu lekami cystynowymi średni wiek wystąpienia niewydolności nerek wzrósł do 15,4 lat w porównaniu z około 9 latami przed leczeniem. wiek. Jednak badania podkreślają potrzebę znalezienia nowych metod leczenia, które będą skuteczniejsze w ochronie funkcji nerek.

Natomiast pacjenci z zapaleniem naczyń związanym z ANCA mieli już niski eGFR w chwili zgłoszenia, ale czynność nerek w tej kohorcie powoli się pogarszała, co prawdopodobnie odzwierciedlało skuteczność istniejących metod leczenia. Okno czasowe badań klinicznych dotyczących nefropatii IgA jest bardzo krótkie, co sugeruje, że jeśli do badania zostaną włączeni pacjenci z rozpoznaną chorobą od wielu lat i których czynność nerek jest dobrze zachowana, to w sposób niezamierzony mogą zostać wybrani rzadcy pacjenci z łagodną chorobą, co może skutkować zmniejszeniem w czułości wykrywania działania leku.

Dlatego zaobserwowany przebieg każdej choroby może wymagać nowych interwencji, które najlepiej będą ukierunkowane na wczesną diagnostykę, ratowanie lub ochronę funkcji nerek w trakcie progresji choroby lub ograniczenie działań niepożądanych długotrwałego leczenia.

W badaniu zaobserwowano również, że w przypadku ADPKD, nefropatii IgA, MPGN/C3G i FSGS pacjentki były młodsze w chwili rozpoznania i miały wyższy eGFR. Mediana wieku wystąpienia niewydolności nerek była podobna u obu płci, chociaż u kobiet postęp do mocznicy trwał dłużej.

Może to odzwierciedlać wczesne wykrywanie u wczesnych dorosłych kobiet ze względu na większy kontakt z systemem opieki zdrowotnej. Dlatego też, jeśli w przyszłości zostaną wprowadzone strategie wczesnych badań przesiewowych w kierunku tych rzadkich chorób nerek, konieczne może być ich większe ukierunkowanie na populację mężczyzn.

Podsumowując, w tym badaniu Lancet wykorzystano dane wielkoskalowe, aby zapewnić wiarygodne szacunki szybkości pogorszenia czynności nerek, ryzyka niewydolności nerek i ryzyka zgonu w przypadku 28 rzadkich chorób nerek.

W niewyselekcjonowanej populacji pacjentów z przewlekłą chorobą nerek częstym działaniem niepożądanym jest śmierć przed wystąpieniem niewydolności nerek, podczas gdy u pacjentów z rzadką chorobą nerek przeżycie jest lepsze, a częstość występowania niewydolności nerek jest znacznie większa.

Oznacza to, że chociaż strategie zmniejszania ryzyka sercowo-naczyniowego i innych przyczyn zgonów są ważne w dużej populacji osób z przewlekłą chorobą nerek, dużą część niewydolności nerek można przypisać różnym rzadkim chorobom nerek, którym nie można zapobiec poprzez postęp w zmniejszaniu ryzyka sercowo-naczyniowego.

Dlatego też pacjentów z rzadką chorobą nerek należy różnicować od przewlekłej choroby nerek ze względu na częstsze przyczyny, podkreślając znaczenie wczesnego skierowania, jasnej diagnozy i konieczności stosowania specyficznego leczenia rzadkiej choroby nerek w celu spowolnienia postępu niewydolności nerek. Skuteczne zaspokojenie zapotrzebowania na leczenie rzadkich chorób może mieć duży i korzystny wpływ na zmniejszenie zapotrzebowania na terapię nerkozastępczą, zapewniając w ten sposób korzyści ekonomiczne dla systemu opieki zdrowotnej.

Podsumowując, w badaniu tym wykorzystano dane z brytyjskiego Krajowego Rejestru Rzadkich Chorób Nerek, aby wstępnie ujawnić naturalny przebieg pacjentów z różnymi rzadkimi chorobami nerek i stwierdzono, że ryzyko niewydolności nerek u nich było znacznie wyższe niż u pacjentów z częstymi przewlekłą chorobą nerek, ale ich wskaźniki przeżycia były również nieoczekiwanie wysokie.

Odkrycie to dostarcza ważnych wskazówek i kierunków dalszych ukierunkowanych badań oraz opracowania zindywidualizowanej diagnostyki i strategii leczenia w przyszłości i ma ogromne znaczenie dla poprawy rokowania pacjentów z rzadkimi chorobami nerek.

Oczekujemy, że badania rejestrowe, takie jak RaDaR, będą w dalszym ciągu zwiększać wielkość próby, uwzględniać więcej rodzajów rzadkich chorób nerek, przeprowadzać bardziej dogłębną analizę warstwową i gromadzić więcej dowodów ze świata rzeczywistego w celu dokładnego przewidywania ryzyka oraz spersonalizowanej diagnozy i leczenia. Jednocześnie wzywa także całe społeczeństwo do zwracania uwagi na zapobieganie i leczenie rzadkich chorób nerek oraz do wspierania ich, a także do zwiększenia inwestycji w badania podstawowe, opracowywanie leków, diagnostykę przesiewową, standardowe leczenie itp., aby większa liczba pacjentów mogą skorzystać z postępu medycyny i jak najszybciej pozbyć się choroby. , prawo do lepszego życia.

Jak Cistanche leczy chorobę nerek?

Cistancheto tradycyjny chiński lek ziołowy stosowany od wieków w leczeniu różnych schorzeń, m.innerkachoroba. Otrzymuje się go z suszonych łodygCistanchedeserikola, roślina pochodząca z pustyń Chin i Mongolii. Głównymi aktywnymi składnikami cistanche sąfenyloetanoidglikozydy, echinakozyd, Iakteozydktóre, jak stwierdzono, mają korzystny wpływ na zdrowie nerek.

Choroba nerek, znana również jako choroba nerek, odnosi się do stanu, w którym nerki nie funkcjonują prawidłowo. Może to skutkować gromadzeniem się produktów przemiany materii i toksyn w organizmie, co prowadzi do różnych objawów i powikłań. Cistanche może pomóc w leczeniu chorób nerek poprzez kilka mechanizmów.

Po pierwsze, stwierdzono, że cistanche ma właściwości moczopędne, co oznacza, że ​​może zwiększać produkcję moczu i pomagać w usuwaniu produktów przemiany materii z organizmu. Może to pomóc odciążyć nerki i zapobiec gromadzeniu się toksyn. Promując diurezę, cistanche może również pomóc obniżyć wysokie ciśnienie krwi, częste powikłanie choroby nerek.

Ponadto wykazano, że cistanche ma działanie przeciwutleniające. Stres oksydacyjny, spowodowany brakiem równowagi pomiędzy produkcją wolnych rodników a obroną antyoksydacyjną organizmu, odgrywa kluczową rolę w postępie choroby nerek. pomagają neutralizować wolne rodniki i zmniejszać stres oksydacyjny, chroniąc w ten sposób nerki przed uszkodzeniem. Glikozydy fenyloetanoidowe znajdujące się w cistanche są szczególnie skuteczne w usuwaniu wolnych rodników i hamowaniu peroksydacji lipidów.

Ponadto stwierdzono, że cistanche ma działanie przeciwzapalne. Zapalenie jest kolejnym kluczowym czynnikiem rozwoju i postępu choroby nerek. Właściwości przeciwzapalne Cistanche pomagają zmniejszyć wytwarzanie cytokin prozapalnych i hamują aktywację szlaków obowiązkowych zapalenia, łagodząc w ten sposób stan zapalny w nerkach.

Ponadto wykazano, że cistanche ma działanie immunomodulujące. W chorobie nerek układ odpornościowy może zostać rozregulowany, co prowadzi do nadmiernego stanu zapalnego i uszkodzenia tkanek. Cistanche pomaga regulować odpowiedź immunologiczną poprzez modulację produkcji i aktywności komórek odpornościowych, takich jak komórki T i makrofagi. Ta regulacja immunologiczna pomaga zmniejszyć stan zapalny i zapobiec dalszemu uszkodzeniu nerek.

Ponadto stwierdzono, że cistanche poprawia czynność nerek, promując regenerację komórek nerkowych. Komórki nabłonka kanalików nerkowych odgrywają kluczową rolę w filtracji i resorpcji produktów przemiany materii i elektrolitów. W chorobie nerek komórki te mogą zostać uszkodzone, co prowadzi do uszkodzenia funkcji nerek. Zdolność Cistanche do promowania regeneracji tych komórek pomaga przywrócić prawidłową czynność nerek i poprawić ogólny stan zdrowia nerek.

Oprócz bezpośredniego wpływu na nerki, stwierdzono, że cistanche ma korzystny wpływ na inne narządy i układy w organizmie. To holistyczne podejście do zdrowia jest szczególnie ważne w przypadku chorób nerek, ponieważ schorzenie to często wpływa na wiele narządów i układów. Wykazano, że ma działanie ochronne na wątrobę, serce i naczynia krwionośne, które są często dotknięte chorobą nerek. Promując zdrowie tych narządów, cistanche pomaga poprawić ogólną czynność nerek i zapobiec dalszym powikłaniom.

Podsumowując, cistanche to tradycyjny chiński lek ziołowy stosowany od wieków w leczeniu chorób nerek. Jego aktywne składniki mają działanie moczopędne, przeciwutleniające, przeciwzapalne, immunomodulujące i regeneracyjne, które pomagają poprawić czynność nerek i chronić nerki przed dalszym uszkodzeniem. Cistanche ma korzystny wpływ na inne narządy i układy, co czyni go holistycznym podejściem do leczenia chorób nerek.